Nieuw medicijn

Nieuw medicijn om muco te stoppen ontwikkeld in Mechels labo

Galapagos NV kondigt vandaag aan dat het een kandidaat medicijn heeft voor klinische studies bij muco. In het labo bleek dit medicijn een positieve invloed te hebben op het chloorkanaal dat het taaie slijm veroorzaakt bij muco. Dit medicijn kreeg de onuitspreekbare werknaam "GLPG1837" mee. Nu willen ze dit medicijn gaan testen bij mensen vanaf eind 2014.

Wereldwijd zijn onderzoekers op zoek naar oplossingen om de ziekte aan de basis aan te pakken, wat uiteindelijk moet leiden tot genezing of tenminste het stoppen en voorkomen van de ziekte en achteruitgang bij muco. Gentherapie was lang de enige hoop op een meer fundamentele oplossing, maar de laatste jaren werd er enorm vooruitgang geboekt in het onderzoek naar herstel en/of ondersteunen van de taak van het muco- of CFTR-eiwit. Dit eiwit vormt het chloorkanaaltje in de cellen van de longen en andere organen langs waar zout en water uitgewisseld worden. Wordt dit kanaaltje niet goed gevormd, dan komt er niet genoeg water in het slijm met de typische mucosymptomen tot gevolg. Als je de vorming en de werking van dit CFTR-eiwit of chloorkanaal zou kunnen herstellen, zou je dus de ziekte kunnen stoppen of tegenhouden!

De CFTR-eiwittherapieën zijn "mutatie-specifiek", dit wil zeggen dat er per soort muco-mutatie een andere oplossing gezocht moet worden. Ondertussen zijn er al meer dan 1800 muco-mutaties bekend. Deze worden onderverdeeld in een 5-tal groepen of klassen. In elke klasse ligt er een ander soort defect aan de bais van de slechte werking van het CFTR-eiwit en dus chloorkanaal. Er moet dus ook telkens een andere oplossing gezocht worden om het defect te herstellen.

Na het nieuws een tweetal jaar geleden dat Vertex, een Amerikaans bedrijf, als eerste een bruikbaar middel ontwikkelde om het defect bij één bepaalde muco-mutatie te herstellen, werd onze hoop dat in de toekomst mucoviscidose zal kunnen overwonnen worden steeds meer gewettigd. Kalydeco® (ivacaftor of VX770), is het eerste en voorlopig enige medicijn dat nu al beschikbaar is om het defecte chloorkanaal bij een welbepaalde, jammer genoeg weinig voorkomende mutatie, G551D, te herstellen (in België komt dit maar voor bij een 4-tal mucopatiënten). Ondertussen wordt er druk gezocht naar middelen om de verschillende soorten mutaties of gendefecten te herstellen. Vertex en een aantal andere firma's heeft al verschillende nieuwe middelen ontdekt die het chloorkanaal minstens gedeeltelijk zouden kunnen herstellen, die zich in verschillende fases van het onderzoek bevinden. Zo loopt er momenteel een grote studie met een combinatie van 2 Vertex-middelen, waaraan ook heel wat Belgische patiënten deelnemen.

Een van de firma's die heel actief is op dit vlak is dus ook Galapagos. Dit Mechelse biotech bedrijf is in 2005 gestart met onderzoek naar muco als onderdeel van een samenwerking met de Amerikaanse Mucovereniging, de Cystic Fibrosis Foundation. In september 2013 tekende Galapagos een overeenkomst met AbbVie om samen medicijnen te ontwikkelen en te commercialiseren, waardoor ze nog meer middelen kregen om dit onderzoek uit te voeren. Galapagos heeft nu een aantal nieuwe zogenaamde potentiators ontwikkeld, dit zijn stoffen die de activiteit van het CFTR-eiwit kunnen verhogen.

Het medicijn dat ze nu in het labo ontwikkelden laat volgens de firma in preklinisch onderzoek (in het labo dus) een betere activiteit en werkzaamheid zien dan het hierboven beschreven Kalydeco®. Het nieuwe medicijn zou veilig zijn en goed te combineren zijn met de antibiotica die bij muco worden voorgeschreven. Naar aanleiding van deze resultaten heeft Galapagos GLPG1837 als kandidaat medicijn geselecteerd. De start van de eerste klinische studie (test bij mensen dus) is gepland vóór eind 2014.

Dit is dus zeker weer hoopgevend nieuws, al zullen de testen die eind volgend jaar van start gaan moeten uitwijzen of dit middel ook bij mensen met muco werkt en voor welke groep(en) mutaties.... We moeten dus minstens nog een paar jaar wachten op conrete resultaten.