Wetenschappelijk onderzoek

Mucoviscidose is tot op de dag van vandaag ongeneeslijk. Het doel van de huidige behandeling is dan ook om de symptomen te voorkomen, vertragen en/of te verlichten. Dat deze aanpak z’n vruchten afwerpt, blijkt uit het feit dat de levensverwachting en de gezondheid van mensen met muco continu beter wordt. Hier staat wel tegenover dat de behandeling dagelijks veel tijd, energie en geld vraagt van de patiënt. Bovendien blijft de ziekte een te hoge tol eisen. Wetenschappelijk onderzoek naar efficiëntere behandelingsmethodes en op termijn zelfs een manier om muco te genezen, is dus van fundamenteel belang. Onderzoek geeft hoop op een beter en langer leven voor iedereen die met muco geconfronteerd wordt!

Wereldwijd zijn honderden onderzoekgroepen bezig met het verruimen van de kennis die we momenteel over muco hebben (basisonderzoek), en met het vinden van doeltreffendere behandelingsmethodes (toegepast onderzoek). Ook de pistes om de ziekte te stoppen of, beter nog, definitief te genezen, worden steeds concreter. Elke dag worden er kleine en grotere stappen vooruit gezet! De resultaten van het wereldwijde mucoviscidose-onderzoek worden jaarlijks voorgesteld op enkele grote congressen. Hier komen artsen en onderzoekers met verschillende specialisaties en van verschillende werelddelen bijeen om van elkaar te leren en zo hun onderzoekswerk en dagelijkse zorg voor mucopatiënten te blijven verbeteren. Op de pagina onderzoeksresultaten kun je begrijpelijke samenvattingen vinden van wetenschappelijke studies die recent zijn gepubliceerd of die werden voorgesteld op internationale congressen.

De laatste jaren is er enorme vooruitgang geboekt in het begrijpen en verhelpen van het basisdefect dat muco veroorzaakt, namelijk de afwezigheid of het slecht werken van CFTR-kanalen op het celoppervlak. Met de regelmaat van de klok verschijnen er berichten over nieuwe kleine moleculen, CFTR-modulatoren genoemd, die in staat zijn de werking van de kanalen te verbeteren. Om het overzicht te bewaren van de moleculen die momenteel ontwikkeld en klinisch getest worden, hebben we de pagina CFTR-modulatoren aangemaakt. Deze zullen we ook gebruiken om je op de hoogte te houden van de vorderingen in het terugbetalingsdossier rond Orkambi®.

Sinds 2000 ondersteunt de Mucovereniging zelf ook wetenschappelijke studies uitgevoerd aan Belgische onderzoeksinstellingen. In 2017 besloten we hiervoor samen te werken met het Fortonfonds, dat wordt beheerd door de Koning Boudewijnstichting. Met een totaalbedrag van 1.488.500 euro dat over een periode van drie jaar gebruikt wordt om zeven verschillende onderzoeksprojecten te ondersteunen, zijn de Mucovereniging en het Fortonfonds de grootste financier van wetenschappelijk onderzoek naar muco in België. Op de pagina ondersteunde onderzoeksprojecten vind je een overzicht en korte samenvatting van de studies die door ons financieel worden ondersteund in de periode 2017-2020.

Ook de Europese Unie financiert wetenschappelijk onderzoek binnen het kader van het Horizon 2020 programma. Het gaat hier om Europese projecten geleid door wetenschappers die met elkaar samenwerken over de landsgrenzen heen. Dit draagt in hoge mate bij tot de uitwisseling van kennis en expertise. Op de pagina Europese onderzoeksprojecten stellen we twee studies voor waar ook Belgische mensen met muco kunnen aan deelnemen. Zeker de moeite waard om te kijken of er voor jou iets interessants tussen zit!

Het Clinical Trials Network (CTN), vrij vertaald als ‘netwerk voor klinisch onderzoek’ is een initiatief van de European Cystic Fibrosis Society, de belangrijkste wetenschappelijke organisatie rond mucoviscidose, die als doel heeft het onderzoek naar muco en de zorg voor mensen met muco te bevorderen. Het CTN verenigt 43 mucoreferentiecentra uit 15 Europese landen, en vormt het aanspreekpunt voor farmaceutische bedrijven die een klinische studie willen starten. Het CTN staat ook de centra waar de studies vervolgens worden uitgevoerd bij met praktische ondersteuning. Op die manier wordt klinisch onderzoek bevordert en raken nieuwe geneesmiddelen sneller bij de mensen die ze nodig hebben. Er is een nauwe samenwerking tussen het CTN en patiëntenverenigingen zoals de Mucovereniging. Een voorbeeld hiervan is dat mensen met muco een integraal deel uitmaken van het comité dat de voorstellen voor klinische studies bestudeert vooraleer ze uitgevoerd worden binnen het CTN. Het CTN heeft ook een brochure ontwikkeld met de belangrijkste info rond deelnemen aan een klinische studie. Dit, en meer, kun je vinden op de pagina Clinical Trials Network.

Ten slotte vind je op de pagina Mucoviscidoseregisters meer info over zowel het Belgische als het Europese mucoviscidoseregister. Je vindt er ook visueel aantrekkelijke rapporten terug. De registratie van jouw gegevens (uiteraard volledig anoniem) in beide registers is van groot belang om een zo volledig mogelijk beeld te krijgen van wat muco vandaag de dag precies inhoudt. Deze kennis kan dan gebruikt worden voor de realisatie van gerichtere ondersteuning en nieuwe behandelingsmethoden.

Fotografie: www.studio1974.nl