Wetenschappelijk onderzoek

Wetenschappelijk onderzoek en mucoviscidose

Mucoviscidose is tot nog toe ongeneeslijk. De huidige behandeling slaagt er steeds beter in om symptomen te voorkomen, vertragen of te verlichten. Maar de behandeling kost veel tijd, geld en energie en de gevolgen van de ziekte voor de patiënt blijven te zwaar. Wetenschappelijk onderzoek naar betere behandelingsmethodes en een meer definitieve oplossing voor mucoviscidose is dus van fundamenteel belang. Onderzoek geeft hoop op een beter en langer leven voor iedereen die met muco geconfronteerd wordt!

Wereldwijd zijn honderden onderzoeksgroepen op zoek naar betere behandelingsmethodes voor mucoviscidose. De zoektocht naar mogelijkheden om symptomen bij mucoviscidose te voorkomen of te verlichten wordt steeds doeltreffender, de pistes om de ziekte te stoppen of -beter nog- definitief te genezen steeds hoopvoller. Elke dag worden er kleine en grotere stappen vooruit gezet...

De resultaten van het wereldwijde mucoviscidose-onderzoek worden jaarlijks voorgesteld op een paar grote congressen, waar specialisten van verschillende disciplines en werelddelen bijeenkomen om van elkaar te leren en hun onderzoekswerk en dagelijkse zorg voor mucopatiënten te blijven verbeteren.

In het onderzoeksnieuws en de verslagen zien we een aantal rode lijnen:

Ons land biedt topzorg. Mucopatiënten in België hebben toegang tot de beste zorgen, in onze mucocentra, op vlak van de kinesitherapie en bij de mucovereniging.

De levensverwachting en gezondheid worden continu beter. Mensen met muco leven steeds langer en beter. De huidige therapie werkt en er komen voortdurend nieuwe inzichten en nieuwe behandelingen bij die de symptomen en complicaties nog beter kunnen voorkomen of verlichten. Maar leven met muco blijft een uitdaging voor de kinderen, jongeren en volwassenen met muco en hun families. De ziekte blijft ongeneeslijk, de behandeling is veeleisend en zijn er nog heel wat onopgeloste vragen en problemen. Maar we komen elke dag een stukje dichterbij de oplossingen. Wetenschappelijk onderzoek brengt hoop voor vandaag en morgen.

We zijn er nog niet, maar we gaan zeker vooruit, de goede richting uit!

Je kan hier het laatste wetenschappelijk dossier van september 2013 downloaden, met een overzicht van de verschillende onderzoekspisten en de hoogtepunten van de laatste internationale congressen en publicaties.

Nieuwsbericht 20/03/2015

Vertex heeft aangekondigd dat het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) KALYDECO® goedgekeurd heeft voor gebruik bij kinderen van 2 tot 5 jaar die 1 van de 10 'gating' muco-mutaties hebben, waarbij dit middel spectaculaire resultaten boekte op vlak van longfunctie, gewicht en zelfs zweettestwaarden. Tot nog toe werd dit middel alleen toegestaan bij kinderen vanaf 6 jaar, maar nu kan er dus nog vroeger ingegrepen worden om de ziekte te stoppen! In België werd recent een aanvraag ingediend voor terugbetaling vanaf 6 jaar, maar het Amerikaanse voorbeeld kan zeker helpen om ook voor jongere kinderen goedkeuring te krijgen in Europa. In ons land gaat het om een kleine groep die 1 van die mutaties heeft en dus van dit medicijn zou kunnen genieten, maar het is toch erg hoopgevend te zien dat dergelijke ziektestoppende medicatie nu ook bij zo’n jonge kinderen kan toegepast worden!